Разработана эффективная терапия гемофилии В

Разработана эффективная терапия гемофилии В

Гемофилия В имеет меньше вариантов лечения, чем гемофилия А. Но недавно в этом направлении был совершен прорыв: экспериментальная генная терапия, разработанная голландскими биотехнологами, смогла повысить активность фактора IX при тяжелой форме гемофилии В.

Препарат для инновационной терапии, AMT-061 состоит из вирусного вектора AAV5 с кассетой, несущего целевой ген с определенным вариантом фактора IX. Согласно данным исследования фазы 2b, представленным на ежегодном конгрессе Европейской ассоциации по гемофилии и сопутствующим расстройствам, AMT-061 смогло повысить активности фактора IX в восемь-девять раз по сравнению с более ранней версией этой же генной терапии, AMT-060.

Вторая фаза исследования включала трех пациентов с тяжелой формой гемофилии В, которым однократно ввели инфузию экспериментального средства. У всех пациентов наблюдалось повышение и поддержание уровня фактора IX даже спустя 12 недель после введения средства генной терапии, и эти показатели превышают уровни, которые считаются достаточными для устранения или значительного снижения риска развития кровотечения. Участникам не потребовалась иммуносупрессивная терапия или дополнительно заместительная терапия фактором IX. Также не сообщается о серьезных побочных эффектах AMT-061.

Пока что пациенты, принявшие участие в вышеупомянутом исследовании, останутся под наблюдением медицинских специалистов в течение 52 недель – за этот срок окончательно определится эффективность AMT-061. Еще пять лет потребуется для оценки безопасности этого средства генной терапии.