Наследственные анемии поддаются лечению стволовыми клетками

Наследственные анемии поддаются лечению стволовыми клетками

Если верить результатам исследования, проведенного недавно во Франции, трансплантация донорских кроветворных стволовых клеток (MSD-HSCT) является перспективным вариантом для детей с серповидно-клеточной анемией, которым требуется постоянное переливание крови.

Аномальные показатели транскраниальной допплерографии увеличивают риск инсульта у детей с серповидно-клеточной анемией. Их помогают нормализовать регулярные переливания эритроцитарной массы, что соответственно, снижает риск инсульта.

Французские исследователи, подыскивая альтернативу трансфузионной терапии, решили оценить влияние донорских кроветворных стволовых клеток на результаты транскраниальной допплерографии.

После исследования, продолжавшегося 1 год, оказалось, что 80% детей, получавших MSD-HSCT, показатели транскраниальной допплерографии нормализовались. За этот же период таких результатов удалось достичь только у 48% детей в группе стандартной терапии. Кроме того, в первой группе не отмечалось случаев перенасыщения железом, в то время как у детей из второй наблюдалась повышенная концентрация железа. В обеих группах не было ни цереброваскулярных событий, ни смертельных исходов, также ни у одного пациента не развилась реакция «трансплантат против хозяина». Следует отметить, что для этого исследования авторы использовали стволовые клетки, полученные от сиблингов реципиентов.

Специалисты отметили также то, что терапия стволовыми клетками хорошо переносилась в целом и ассоциировалась со значительно более высоким качеством жизни через три года после лечения по сравнению со стандартной терапией. «Лечение стволовыми клетками поначалу кажется сложным процессом, но в долгосрочной перспективе он снижает нагрузку на врача и пациента, поскольку снижает количество посещений медучреждения и госпитализаций, а также позволяет отменить прием некоторых лекарств», – резюмируют гематологи.