В США зареєстрований новий препарат для лікування хвороби Альцгеймера

Нещодавно Управління з продовольства і медикаментів США (FDA) зареєструвало новий лікарський засіб для терапії хвороби Альцгеймера (ХА).

Це можна вважати визначною подією як для мільйонів пацієнтів, що страждають на ХА, так і для лікарів, що займаються терапією цього нейродегенеративного захворювання, оскільки востаннє препарат для лікування ХА був схвалений FDA ще в 2003 році.

Нелегкий шлях до реєстрації

«Хвороба Альцгеймера – це дуже тяжка хвороба, що має значний вплив як на життя людей, у яких діагностоване це захворювання, так і на життя їхніх близьких», – коментує подію Патріція Каваццоні, доктор медичних наук, одна з керівників FDA. «Доступні на сьогодні методи лікування впливають лише на симптоми захворювання; а новий препарат адуканумаб є першим засобом, дія якого спрямована на основний патологічний процес хвороби Альцгеймера».

Адуканумаб/aducanumab (торгова назва «Адухелм»/Aduhelm) був створений науковцями американської фармацевтичної компанії Biogen з штату Массачусетс.

Водночас процес реєстрації нового препарату був дещо затьмарений суперечками; деякі відомі фахівці з лікування хвороби Альцгеймера стверджували, що користь препарату навряд чи перевищує ризик серйозних побічних ефектів.

У заяві, яка оголосила про реєстрацію нового препарату, FDA визнало суперечки навколо адуканумабу та «наявність різних точок зору».

FDA також заявило, що дані, які підтверджують схвалення адуканумабу, є «дуже складними» і мають «залишкову невизначеність» про його користь.

FDA вимагатиме від компанії Biogen провести нове велике клінічне випробування, щоб остаточно визначити користь адуканумабу, і залишає за собою право скасувати схвалення в майбутньому. Тим часом пацієнти все ж таки матимуть доступ до цього препарату, який потребує внутрішньовенного введення.

«Врешті-решт ми дотримувались звичного напрямку дій, приймаючи регуляторні рішення в ситуаціях, коли дані не є однозначними», – стверджується в офіційному коментарі FDA.

Водночас варто зазначити, що суперечливе схвалення адуканумабу є дуже важливим, оскільки це перший препарат, який уповільнює прогресування захворювання. Для мільйонів пацієнтів адуканумаб – це перспективний новий метод лікування виснажливого захворювання, для терапії якого існує небагато варіантів.

«Це перший випадок майже за 20 років, коли FDA умовно затвердила препарат для раннього лікування хвороби Альцгеймера», – пояснює д-р Дженніфер Ешстон, головний медичний кореспондент телерадіокомпанії ABC. «Це є потенційно обнадійливою новиною для одного з кожних 9 американців у віці старше 65 років, яким реально загрожує діагноз «хвороба Альцгеймера».

Ефективність доведена у процесі клінічних досліджень

Адуканумаб («Адухелм») – це білкова сполука, що діє як антитіло, спрямоване проти бляшок, які знаходяться в мозку, ураженому хворобою Альцгеймера. Ці «бляшки» складаються з бета-амілоїдного білка, який, як вважають, порушує зв'язок між клітинами, одночасно викликаючи запалення, що веде до руйнування клітин мозку. Творці адуканумабу стверджують, що він знижує рівень бета-амілоїду і тим самим уповільнює когнітивний спад у пацієнтів із ХА ранньої стадії.

Фахівці вважають, що адуканумаб може допомогти людям, у яких хвороба Альцгеймера виявлена на ранніх стадіях захворювання, що підтверджено розширеними тестами на наявність цих аномальних бляшок. Після постановки діагнозу ХА пацієнтам може бути призначена комбінація здорового способу життя та терапії адуканумабом.

Дослідники оцінювали ефективність адуканумабу в трьох окремих дослідженнях, в яких брали участь 3,482 пацієнта. Ці випробовування були подвійними сліпими, рандомізованими, плацебо-контрольованими дослідженнями дозування у пацієнтів з хворобою Альцгеймера. Пацієнти, які отримували лікування, мали значне зменшення бета-амілоїдних бляшок в залежності від дози та тривалості лікування, тоді як у пацієнтів з контрольної групи зменшення бета-амілоїдних бляшок не спостерігалося.

Учені кількісно визначали бета-амілоїдні бляшки за допомогою візуалізації мозку з використанням позитронно-емісійної томографії (ПЕТ) для оцінки рівнів бляшок у тих ділянках мозку, які очікувано будуть широко уражені ХА, порівняно з ділянками мозку, які зазвичай не пошкоджуються при цій формі деменції.

Згідно з рішенням FDA, інструкція щодо застосування адуканумабу повинна містити попередження про такий побічний ефект як пов’язані з амілоїдом аномалії візуалізації (ARIA), що найчастіше маніфестують як тимчасовий набряк у певних ділянках мозку, який зазвичай з часом проходить і не викликає симптомів, хоча у деяких людей можуть бути такі симптоми, як головний біль, сплутаність свідомості, запаморочення, зміни зору або нудота. Іншим попередженням для адуканумабу є ризик розвитку реакцій гіперчутливості, включаючи ангіоневротичний набряк та кропив'янку. Найпоширенішими побічними ефектами адуканумабу були ARIA, головний біль, падіння, діарея та сплутаність свідомості/марення/змінений психічний статус/дезорієнтація.

Учені нагадують, що хвороба Альцгеймера – це незворотний, прогресуючий розлад головного мозку, який повільно руйнує пам’ять і навички мислення, а з часом і здатність виконувати прості дії. Хоча конкретні причини хвороби Альцгеймера й досі до кінця не відомі, вона характеризується змінами в головному мозку, що включають накопичення бета-амілоїдних бляшок та появу нейрофібрилярних клубків (або тау-клубків). Це призводять до втрати нейронів та їх зв’язків. Ці зміни негативно впливають на пам’ять ті мислення хворого.

Електронне джерело:

https://abcnews.go.com/Health/alzheimers-drug-1st-kind-fda-approved/story?id=78128617