В США получил регистрацию новый препарат для лечения муковисцидоза

Минздрав США разрешил применение нового комбинированного препарата для терапии наиболее распространенной формы муковисцидоза, тяжелого наследственного заболевания, при котором в первую очередь поражаются легкие, а затем и другие внутренние органы.

Из-за мутации гена у больных муковисцидозом или кистозным фиброзом наблюдается повышенная вязкость и густота слизи, которую выделяют в процессе жизнедеятельности многие органы.

Слишком густая слизь препятствует нормальной работе таких органов, в результате чего развиваются различные нарушения в их работе.

Муковисцидоз может поражать поджелудочную железу, печень, железы кишечника и даже слюнные железы – но наибольшую опасность представляет поражение легких, поскольку слизь этих органов имеет особенно большое значение для их нормального функционирования.

Теперь американцы, страдающие муковисцидозом, получат возможность значительно улучшить свое состояние с помощью нового препарата, который создали ученые из фармацевтической компании Vertex Pharmaceuticals Inc.

На днях Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) зарегистрировало новый препарат для лечения этого заболевания, который получил торговое название Оркамби (Orkambi).

Оркамби является комбинацией уже известного препарата для лечения муковисцидоза производства той же компании, который называется Калидеко (ивакафтор), и совершенно нового лекарственного средства лумакафтор (lumacaftor).

Оркамби предназначен для лечения муковисцидоза у больных в возрасте 12 лет и старше с двумя копиями мутаций F508del в гене трансмембранного регулятора муковисцидоза.

Как показали клинические испытания, прием препарата на протяжении 6 месяцев приводил к улучшению функции легких у больных этой формой муковисцидоза на 2,5-3%.