Слава Україні!

Эффективный путь доставки генов в лечении миодистрофий

Исследовательская группа из Миссурийского университета разработала новый способ влияния на каждую мышцу организма

Около 250 000 человек в США имеют ту или иную форму мышечных дистрофий. Среди них наиболее часто встречается мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), преимущественно поражающая мужчин. Мальчики, страдающие МДД, утрачивают возможность ходить в подростковом возрасте и умирают в возрасте до 30 лет. На протяжении многих лет ученые изучали возможности генной коррекции подобных мышечных заболеваний, однако задача казалась чрезвычайно трудной ввиду необходимости влиять на мышечные ткани всех типов и во всем организме.

Пациенты с МДД имеют генетическую мутацию, нарушающую синтез белка дистрофина. Отсутствие последнего запускает «цепную реакцию», приводящую к дегенерации и гибели мышечных волокон. Пораженные мышцы замещаются фиброзной, костной ил жировой тканями. В сердце эти процессы приводят к тяжелой сердечной недостаточности.

Исследовательская группа из Миссурийского университета на животной модели не только разработала новый способ влияния на каждую мышцу организма, но и показала его пригодность для коррекции состояния скелетных и сердечной мышц.

Новый экспериментальный метод лечения использует вирус для доставки генов во все мышцы больного организма. Ранее исследователи из разных стран также пытались использовать различные вирусы для доставки генов в макроорганизм, однако эти работы выполнялись на мышах. Нынче исследователи тестировали упомянутую методику на крупных организмах – собаках.

Как известно, при генной терапии практически невозможно зафиксировать каждую «обновленную» клетку в сердце. В настоящем исследовании показано, что положительный результат для ежедневной жизнедеятельности может быть достигнут, даже если восстановлены будут только 50% сердечной мышцы.

Большое значение в проблеме мышечных дистрофий придается их ранней диагностике у детей, т.е. до развития характерных симптомов. При этом заблаговременная диагностика позволит эффективно влиять на генетический аппарат еще живых и функционирующих клеток, поскольку результаты запоздалой терапии (в отсутствие надлежащего мышечного субстрата) в любом случае будут достаточно скромными.