Ученые изобрели препарат против генетических заболеваний

Новый препарат, разработанный американскими учеными, может стать революционным в области лечения генетических заболеваний. Его испытание на мышах дало положительный эффект, если препарат будет признан безопасным и эффективным в отношении людей, то множество генетических отклонений удастся вылечить.

Специалисты из университета Пенсильвании разработали принципиально новый лекарственный препарат, который был назван PTC124. В ходе экспериментальных исследований на мышах было выяснено, что препарат эффективен в лечении многих генетических заболеваний, среди которых кистозный фиброз, мышечная дистрофия и гемофилия. Сейчас ученых волнует только подтверждение эффективности в отношении людей, поскольку многие препараты, излечивавшие болезни у мышей, были бесполезны для человека.